生物医药产业作为关系国计民生和国家安全的战略性新兴产业，其创新发展正处于基础研究向临床应用转化的关键时期。当前，临床研究体系与原始创新的协同机制尚待完善，成果转化路径需要进一步拓宽，临床试验在资源整合与效能释放方面也存在较大提升空间。
国际临床试验日引发的思考
1747年5月20日，苏格兰海军军医詹姆斯·林德开启了现代临床试验先河的“坏血病临床试验”。为纪念这一历史性时刻，5月20日被定为“国际临床试验日”。在这一背景下，如何将前沿创新深度融入临床试验体系、构建高效转化路径以实现临床研究成果向全产业链的价值转化，成为业界关注的核心命题。业内人士普遍认为，开展高质量的临床试验，切实提升临床研究质量与转化效率，是推动生物医药产业高质量发展的必由之路。
上海市药品监督管理局党组成员、二级巡视员张清在临床试验质量控制与行业发展研讨会上指出，临床试验是连接基础研究与临床应用的桥梁，是企业研究成果验证、转化上市的核心步骤，也是医院提升临床研究能力、实现高质量发展的重要引擎。在科技创新驱动健康中国建设的大背景下，以更高标准、更严要求、更实举措为临床试验赋能，是业界共同的责任与使命。上海临床资源丰富，临床试验机构质量管理体系的持续改进和临床试验水平的不断提升对生物医药产业高质量发展起到了极大的促进和推动作用。
加强临床研究体系构建
新药临床试验数量增长
根据NMPA历年药品审评报告，自2017年以来，NMPA受理的1类新药IND品种数量逐年上升，2023年达到1241个，同比增长31.7%，创下近5年新高。作为新药研发的必经之路，临床试验包含数据采集、中心筛选等一系列环节，各环节高度协同且面临严苛监管要求。
国内创新药各期临床试验稳步上升（除2020年的Ⅰ期临床数量略微下降），2022年略微放缓，但2023年又显著回升，其中Ⅰ期临床占比始终接近或超过50%。2018 – 2020年，我国新药临床试验数量为2,758条，化药占比约60%，抗体类药物研发已有探索。2021 – 2023年，我国新药临床试验数量为5,216条，增长近一倍。抗体偶联药物（ADC）的临床试验数量占比从1.8%跃升至4.9%，双特异性抗体的临床试验数量占比从1.5%增至4.6%，以基因疗法等为代表的创新疗法占比也在提高。
另据医药魔方数据，2017 – 2021年我国药企注册性临床快速提升，2022年受经济回落等因素影响总量有所下降，但2023年呈现显著恢复态势，全年注册临床试验数量达到270个，超越美国同期的222个。
上海的政策推动与成果
近年来，上海市政府相继发布《生物医药产业全链条发展若干意见》《临床试验质量的实施方案》等多项政策意见，强调加强临床研究体系和能力建设的重要性。自去年起，上海作为全国唯二参与创新药临床试验改革试点的省份，将创新药临床试验审评审批时限由60日压缩至30日，加速了创新药上市进程。
2024年，上海共有7款I类新药、15款三类医疗器械获国家药监局批准上市，创新药和创新医疗器械数量在全国处于领先地位。张清表示，随着新技术、新方法应用加速，创新产品研发迭代提速，多中心临床试验规模扩大、设计复杂程度提高，对临床试验质量控制的规范性、精准性、高效性提出了更高要求。我国加入ICH后，药品监管国际化进程加速，质量是临床试验的生命线，必须筑牢质控防线，确保数据真实可靠、受试者权益得到保障、研究结果经得起检验。后续，上海将继续以科学监管筑牢质量防线，以技术创新优化服务效能，以多方协同构建共治格局，为临床试验的高质量发展提供坚实保障。
临床试验进入数字化时代
构建全流程质控体系
上海市药理学会药物临床试验专委会主任委员李雪宁建议，搭建全流程质控体系，推动生物医药产业高质量发展。医疗机构、申办方及CRO、SMO企业等临床试验参与主体应以GCP为基石，共同搭建贯穿临床试验全生命周期的动态质量管理体系。从试验设计、受试者招募等每一个环节建立严格的质量把控机制，确保试验数据真实、准确、完整、可溯源，推动生物医药产业高质量发展。
共建临床试验协同网络
共建临床试验协同网络，加快创新药械临床试验速度。加强跨地区、跨机构合作，共享资源与经验，在试验流程管理、数据共享等多方面探索高效协作，提高试验效率，为我国创新药械提供高效优质的临床验证通道。
探索新兴技术应用
探索新兴技术应用，深化临床试验数智化进程。加强人工智能等新兴技术在临床试验各环节的探索和应用，利用新方法、新工具，在确保试验质量和水平的基础上，提高工作效率与质量，提升我国临床试验行业的数智化水平。
随着全球数字化技术及硬件设备能力的快速迭代，电子临床结局评估（eCOA）系统以及传感器等数字化解决方案应运而生。近年来，近80%的研究运用eCOA，可穿戴传感设备也被不少研究纳入应用。临床试验正迈向更高的数智化和自动化。
临床试验数字化程度加深，新型数据源持续拓展，临床试验数据量指数级攀升，为人工智能（AI）及机器学习技术的井喷式发展提供了基础。20世纪90年代中期，为应对纸质资料导致的试验效率低下、数据准确性不足的挑战，临床试验数字化开启。随着临床试验日益复杂化、精准化，AI技术在患者招募、试验设计、数据管理以及运营优化等多方面提供全方位辅助，重塑生命科学的研发效率、运行模式与成本结构。
中国药科大学附属上海高博肿瘤医院院长、同济大学附属上海东方医院终身教授李进在公开会议上表示，借助数字化手段推动临床试验智能化是生物医药发展的趋势，可解决医生工作负荷大的问题。“数字化是历史的必然”，目前其所在中心有上百项临床研究正在进行，给医生带来极大工作压力，借助人工智能能在减轻医生负担的同时确保研究任务完成，将来人工智能可能会取代80%以上的医生工作。
